北京清华长庚医院2月28日电（神经内科 李秀丽）今天是第19个国际罕见病日（2月28日），今年的罕见病日主题为“不止罕见（More than you can imagine）”，呼吁社会更多的关注罕见病群体，今天我们来聊一聊罕见病中的重症肌无力（后文统称为MG）治疗方面的内容。

首先，我们简单介绍下MG的发生机制。简单来说，MG不是肌肉本身出了问题，而是神经和肌肉之间的“信号传递”中断了。我们可以把神经想象成“指挥部”，肌肉想象成“一线战士”，而乙酰胆碱则是传递命令的“信号兵” 。在重症肌无力患者体内，免疫系统错误地攻击了肌肉上的“信号接收器”（乙酰胆碱受体），导致命令无法传递，肌肉收不到信号，从而出现“力不从心“的无力感 。这种无力感具有“晨轻暮重”和”活动后加重、休息后缓解“的典型波动性 。

过去，这种疾病让患者苦不堪言，但如今，随着医学的飞速发展，MG的治疗已经进入了精准化、多样化的新时代。

在很长一段时间里，MG的治疗主要依赖以下“老四样”，它们至今仍是重要的基础治疗手段：

1.对症治疗——溴吡斯的明：这种药物相当于“信号增强器”，通过增加乙酰胆碱的浓度来暂时改善症状，通常在服药后短时间内起效，是许多患者最先接触到的“救命药” 。但它只是治标不治本，无法调节紊乱的免疫系统。

2.免疫抑制治疗——激素与免疫抑制剂：既然问题是免疫系统“叛变”，那就需要把它压制住，他们能从源头上减少致病抗体的产生。

糖皮质激素：包括泼尼松和甲泼尼龙，目前仍是治疗MG的一线用药。

免疫抑制剂：包括硫唑嘌呤、他克莫司、吗替麦考酚酯、甲氨蝶呤及环磷酰胺等是长期以来的一线选择 。

挑战：长期使用激素可能导致 “满月脸”、骨质疏松、血糖血压升高“ 等副作用，使用免疫抑制剂期间，机会性感染增加、潜在肿瘤风险及骨髓抑制等副作用偶有出现。如何平衡疗效和副作用，选择合适的免疫治疗方案，则需要重症肌无力专业的医师结合个人情况进行个体化选择。

3.急救治疗——血浆置换与IVIG：当患者病情突然加重，甚至出现呼吸困难（即肌无力危象）时，需要“特种部队”快速介入。

血浆置换：可以直接过滤掉血液中的致病抗体；

静脉注射免疫球蛋白（IVIG）：则可以调节免疫系统，中和致病抗体；

挑战：虽然两者都能在短时间内迅速缓解危机，挽救生命 。但血浆置换血液制品难以获得，同时置换治疗可能短期影响患者血流动力学；IVIG可能造成患者高凝状态，继发形成血栓同时价格昂贵。上述缺点，也部分限制了两类治疗方案的选择。

4.对因治疗——胸腺切除：胸腺是免疫细胞成熟的“军校”。部分重症肌无力患者伴有胸腺瘤或胸腺增生。切除胸腺可以去除异常免疫的源头，使MG的控制变得容易，甚至部分患者可因此获得长期缓解 。但手术适应症应该严格进行把控，这需要神经内科、胸外科联合进行讨论。

近年来，特别是2025年以来，多款新型靶向生物制剂的获批和应用，彻底改变了重症肌无力的治疗格局。

1. FcRn拮抗剂：快速清除“坏抗体”

代表药物：艾加莫德、罗泽利珠单抗

艾加莫德：国内首款获批的新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂，可以阻断外周血IgG(IgG1~4)的循环回收，从而加速包括致病抗体在内的IgG清除，迅速降低血液中的抗体水平。优势是起效快，能快速改善症状。新指南推荐其用于AchR抗体阳性的全身型MG（后文统称GMG）长期维持治疗，以降低急性发作后的复发风险 ，同时可以减少合并使用激素的用量。

罗泽利珠单抗：为靶向FcRn的人源化IgG4单克隆抗体，适用于AChR抗体阳性或MuSK抗体阳性的GMG成人患者。

2. 补体C5抑制剂：阻断人体免疫系统“膜攻击复合物”的攻击，约80-90%的重症肌无力患者是乙酰胆碱受体抗体阳性 。这些抗体会激活体内的补体系统，在神经肌肉接头处形成 “膜攻击复合物”，像炮弹一样炸毁肌肉细胞膜，破坏信号接收器 。

代表药物：依库珠单抗、瑞利珠单抗、泽卢克布仑钠

依库珠单抗：作为首个C5补体抑制剂，它已被证实能有效改善AchR抗体阳性的难治性患者的症状。2026年1月，依库珠单抗正式获批用于6岁及以上儿童难治性全身型重症肌无力患者，成为中国首个且唯一覆盖该儿童群体的靶向治疗，填补了儿童用药的空白 。

瑞利珠单抗：作为长效C5抑制剂，其最大的优势在于半衰期长，每8周给药一次，极大地提升了患者的用药便利性 。

泽卢克布仑钠：这是2025年10月获批的新一代C5抑制剂。它最大的亮点是可在家自行皮下注射，仅需5-8秒即可完成，像糖尿病患者使用胰岛素一样便捷 。研究显示，它在一周内就能快速改善患者的呼吸、吞咽功能 。

3. 靶向B细胞治疗：

代表药物是利妥昔单抗、依奈利珠单抗和泰它西普；

利妥昔单抗：可特异性与前B细胞和成熟B细胞膜CD20结合，导致短暂的B细胞耗竭（通常持续3~9个月），从而显著改善临床症状，延长复发时间，减少激素剂量，可用于治疗新发MG、难治性AChR抗体阳性GMG及MuSK抗体阳性GMG。

依奈利珠单抗：清除包括浆母细胞和部分浆细胞在内的致病性B细胞而发挥作用。

泰它西普：目前研究中已展现出较好的疗效，也是近年来治疗AchR抗体阳性GMG患者较为瞩目的新型靶向生物制剂。

4. 靶向IL-6R治疗：包括托珠单抗和萨特利珠单抗，目前尚在研究当中，等待最终试验数据。

5、CAR-T疗法的探索：

对于传统治疗反应不佳的“难治性”患者，医学界从未停止探索。2025年11月，中国团队在《柳叶刀》子刊上发表了全球首个双特异性CAR-T细胞疗法在重症肌无力中的研究成果 。这种疗法就像是给免疫细胞装上“导航系统”，深度清除产生致病抗体的“元凶”——B细胞谱系。初步研究显示，该疗法安全性良好，且患者症状获得了持久性改善，部分患者甚至停用了所有常规免疫抑制剂 。虽然目前尚处于早期研究阶段，但它为未来实现“停药根治”的目标带来了无限的遐想空间。

从传统的溴吡斯的明、激素，到如今的FcRn拮抗剂、补体抑制剂，再到未来的CAR-T，重症肌无力的治疗正在经历一场深刻的变革，现阶段，我国重症肌无力治疗理念已从单纯的“控制症状”转向“疗效与安全并重，追求更快回归正常生活”，当然，每一种治疗方案都有其严格的适应症，需要在经验丰富的神经科医生指导下进行。如果你或你的家人正受此困扰，请务必前往正规医院的神经内科就诊，制定个体化的治疗方案。在这个精准治疗的新时代，重症肌无力患者完全有希望挣脱疾病的枷锁，重获精彩人生。

北京清华长庚医院神经内科神经肌肉病亚专业设有重症肌无力专病门诊，与胸外科联合成立重症肌无力MDT多学科诊疗团队，在重症肌无力诊断、治疗方面具有丰富的临床经验。

北京清华长庚医院神经内科重症肌无力治疗团队

冯新红主任医师，出诊时间：周一下午（重症肌无力专病门诊）、周三上午，周三下午（特需），周四上午；

李秀丽副主任医师，出诊时间：周一下午，周二下午，周四上下午；

牟婧宇主治医师，出诊时间待定

（详细请关注北京清华长庚医院小程序或APP关注出诊时间）